刘雄昊 - 中南大学 - 生命科学学院

个人简介

2007年师承夏家辉院士获博士学位，2007年7月起在医学遗传学国家重点实验室从事科研与教学工作，曾于2012年至2014年在美国托马斯杰斐逊大学开展博士后研究。主持国家自然科学基金项目2项，承担国家重点研发计划课题1项，主持863项目课题1项，参与国家自然科学基金项目2项，参与973项目2项。在Acta Neuropathol, EMBO J, J Thromb Haemost，Hum Gene Ther等学术期刊发表论文28篇。

研究领域

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1. 血友病、脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良症的基因治疗。建立病人来源的iPSC细胞，利用基因编辑的技术手段对其缺陷基因进行原位修复或基因改造，随后将基因修饰过的病人来源iPSC细胞定向分化成特定的治疗细胞，进行体外功能验证和相关疾病模型的临床前治疗研究，为开展上述疾病的自体化细胞治疗奠定基础； 2. 肿瘤的基因治疗。采用将治疗基因靶入到基因组中特定安全靶位点的策略开展黑色素瘤的基因治疗研究；利用基因编辑等技术研发新型通用CAR-T细胞； 3. 肌萎缩侧索硬化症的发病机制研究。ALS是一种神经退行性疾病，俗称渐冻人症，主要因大脑和脊髓的运动神经元受损导致肌肉萎缩、进行性瘫痪，最终因呼吸衰竭而死亡。由于10%的病人为家族遗传性，我们通过建立细胞和动物（小鼠和大鼠）模型开展相关致病基因的功能和分子致病机制研究。