摘要 基于信使 RNA 的疗法有可能引发医学大革命，因为它们可以促进个性化药物，并允许患者生产自己的治疗性蛋白质，而无需目前与重组治疗性蛋白质相关的纯化、溶解性和不适当的糖基化问题。此外，由于 mRNA 的理化特性与其序列无关，因此可以将通用且便宜得多的生产过程用于 mRNA 治疗。此外，mRNA 疫苗将使我们能够更快地对危险传染病的流行爆发做出反应，因为它们的生产比当前疫苗的生产更快、更灵活。过去，mRNA 疗法的体内递送被认为是一个主要瓶颈。然而，最近已经证明，通过将治疗性 mRNA 配制成纳米颗粒，可以克服体内递送问题，如细胞摄取低和核酸酶在体内降解。在这篇综述中，我们描述了不同的合成 mRNA 平台、它们的生产和纯化、解决合成 mRNA 固有的先天免疫原性的策略、用于 mRNA 体内递送的纳米制剂开发的最新进展，以及其功效和作用。 mRNA 疗法在最近的临床试验中的安全性。



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