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mRNA疗法传递了一个充满希望的信息
Nano Today ( IF 13.2 ) Pub Date : 2018-12-01 , DOI: 10.1016/j.nantod.2018.10.005 Zifu Zhong , Séan Mc Cafferty , Francis Combes , Hanne Huysmans , Joyca De Temmerman , Arlieke Gitsels , Daisy Vanrompay , João Portela Catani , Niek N. Sanders
Nano Today ( IF 13.2 ) Pub Date : 2018-12-01 , DOI: 10.1016/j.nantod.2018.10.005 Zifu Zhong , Séan Mc Cafferty , Francis Combes , Hanne Huysmans , Joyca De Temmerman , Arlieke Gitsels , Daisy Vanrompay , João Portela Catani , Niek N. Sanders
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摘要 基于信使 RNA 的疗法有可能引发医学大革命,因为它们可以促进个性化药物,并允许患者生产自己的治疗性蛋白质,而无需目前与重组治疗性蛋白质相关的纯化、溶解性和不适当的糖基化问题。此外,由于 mRNA 的理化特性与其序列无关,因此可以将通用且便宜得多的生产过程用于 mRNA 治疗。此外,mRNA 疫苗将使我们能够更快地对危险传染病的流行爆发做出反应,因为它们的生产比当前疫苗的生产更快、更灵活。过去,mRNA 疗法的体内递送被认为是一个主要瓶颈。然而,最近已经证明,通过将治疗性 mRNA 配制成纳米颗粒,可以克服体内递送问题,如细胞摄取低和核酸酶在体内降解。在这篇综述中,我们描述了不同的合成 mRNA 平台、它们的生产和纯化、解决合成 mRNA 固有的先天免疫原性的策略、用于 mRNA 体内递送的纳米制剂开发的最新进展,以及其功效和作用。 mRNA 疗法在最近的临床试验中的安全性。
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更新日期:2018-12-01
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