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将托卡朋重新定位为转甲状腺素蛋白淀粉样变和相关细胞毒性的有效抑制剂。
Nature Communications ( IF 14.7 ) Pub Date : 2016-Feb-23 , DOI: 10.1038/ncomms10787 Ricardo Sant'Anna 1 , Pablo Gallego 1 , Lei Z Robinson 2 , Alda Pereira-Henriques 3 , Nelson Ferreira 3 , Francisca Pinheiro 1 , Sebastian Esperante 1 , Irantzu Pallares 1 , Oscar Huertas 4 , Maria Rosário Almeida 3 , Natàlia Reixach 2 , Raul Insa 4 , Adrian Velazquez-Campoy 5, 6, 7, 8 , David Reverter 1 , Núria Reig 4 , Salvador Ventura 1
Nature Communications ( IF 14.7 ) Pub Date : 2016-Feb-23 , DOI: 10.1038/ncomms10787 Ricardo Sant'Anna 1 , Pablo Gallego 1 , Lei Z Robinson 2 , Alda Pereira-Henriques 3 , Nelson Ferreira 3 , Francisca Pinheiro 1 , Sebastian Esperante 1 , Irantzu Pallares 1 , Oscar Huertas 4 , Maria Rosário Almeida 3 , Natàlia Reixach 2 , Raul Insa 4 , Adrian Velazquez-Campoy 5, 6, 7, 8 , David Reverter 1 , Núria Reig 4 , Salvador Ventura 1
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转甲状腺素蛋白 (TTR) 是一种血浆同源四聚体蛋白，与致命的系统性淀粉样变有关。TTR 四聚体解离先于病理性 TTR 聚集。天然状态稳定剂是治疗 TTR 淀粉样变性的有前途的药物。在这里，我们将 tolcapone（一种 FDA 批准的帕金森病分子）重新用作有效的 TTR 聚集抑制剂。Tolcapone 特异性结合人血浆中的 TTR，在小鼠和人类体内稳定天然四聚体并抑制 TTR 细胞毒性。与野生型 TTR 和 V122I 心肌病相关变体结合的托卡朋的晶体结构表明，它比 tafamidis 更好地停靠在 TTR T4 口袋中，tafamidis 是目前市场上唯一一种治疗 TTR 淀粉样变性的药物。这些数据表明，已经在家族性淀粉样多发性神经病临床试验中的托卡朋，
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更新日期：2016-02-26
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