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溶酶体作为治疗靶点。
Nature Reviews Drug Discovery ( IF 122.7 ) Pub Date : 2019-09-02 , DOI: 10.1038/s41573-019-0036-1 Srinivasa Reddy Bonam 1, 2 , Fengjuan Wang 1, 2 , Sylviane Muller 1, 2, 3, 4
Nature Reviews Drug Discovery ( IF 122.7 ) Pub Date : 2019-09-02 , DOI: 10.1038/s41573-019-0036-1 Srinivasa Reddy Bonam 1, 2 , Fengjuan Wang 1, 2 , Sylviane Muller 1, 2, 3, 4
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溶酶体是膜结合细胞器，在涉及降解和回收细胞废物、细胞信号传导和能量代谢的过程中发挥作用。编码溶酶体蛋白的基因缺陷会导致溶酶体贮积症，酶替代疗法已被证明是成功的。越来越多的证据还表明溶酶体功能障碍在更常见的疾病中发挥作用，包括炎症和自身免疫性疾病、神经退行性疾病、癌症和代谢紊乱。这篇综述重点关注自身免疫性疾病和神经退行性疾病（包括狼疮、类风湿性关节炎、多发性硬化症、阿尔茨海默病和帕金森病）中的溶酶体功能障碍，批判性地分析了针对溶酶体蛋白和过程的治疗进展和机会，特别是小分子和肽药物。
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更新日期：2019-09-03
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