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运动障碍的反义疗法
Movement Disorders ( IF 7.4 ) Pub Date : 2019-07-08 , DOI: 10.1002/mds.27782 Daniel R Scoles 1 , Stefan M Pulst 1
Movement Disorders ( IF 7.4 ) Pub Date : 2019-07-08 , DOI: 10.1002/mds.27782 Daniel R Scoles 1 , Stefan M Pulst 1
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目前，针对退行性运动障碍的疾病缓解疗法很少。反义寡核苷酸是小的 DNA 寡核苷酸，通常包含 ∼20 个碱基对，可以潜在地靶向任何感兴趣的信使 RNA。反义寡核苷酸通常含有对磷酸主链、糖部分和核苷酸碱基的修饰。反义寡核苷酸疗法脊髓性肌萎缩症和杜氏肌营养不良症的发展表明反义寡核苷酸在神经病学中具有潜在广泛的治疗应用。这两种疾病的成功引起了学术界和制药业对开发用于多种运动障碍的反义寡核苷酸的兴趣，包括脊髓小脑性共济失调、亨廷顿病和帕金森病。与小分子相比，基于反义寡核苷酸的疗法具有优势，因为目标疾病基因序列是识别治疗有效的互补反义寡核苷酸的直接途径。在这篇综述中，我们描述了不同类型的反义寡核苷酸化学及其在治疗人类运动障碍方面的潜在用途。© 2019 国际帕金森与运动障碍协会
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更新日期：2019-07-08
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