使用CRISPR纳米制剂对血干和祖细胞进行靶向同源性修复。,Nature Materials

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使用CRISPR纳米制剂对血干和祖细胞进行靶向同源性修复。
Nature Materials ( IF 37.2 ) Pub Date : 2019-05-27 , DOI: 10.1038/s41563-019-0385-5
Reza Shahbazi ₁ , Gabriella Sghia-Hughes ₁ , Jack L Reid ₁ , Sara Kubek ₁ , Kevin G Haworth ₁ , Olivier Humbert ₁ , Hans-Peter Kiem _{1,

2,

3} , Jennifer E Adair _{1,

3}

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造血干细胞和祖细胞中的体外CRISPR基因编辑为许多疾病打开了潜在的治疗方式。当前的过程使用电穿孔，有时随后进行病毒转导。尽管这种复杂的操作已导致在某些遗传基因座上进行高水平的基因编辑，但仍观察到细胞毒性。我们已经开发了一种基于胶体金纳米颗粒的CRISPR纳米制剂，具有独特的加载设计，能够无需电穿孔或病毒即可进入细胞。这种高度单分散的纳米制剂避免了溶酶体的捕获，并定位于原代人类血液祖细胞的核中，而没有毒性。纳米配方介导的基因编辑在治疗兴趣的多个位点处使用不同的CRISPR核酸酶有效且持续存在。相对于未处理的细胞，纳米制剂处理的原代细胞在人源化小鼠中的移植动力学更好，分化没有差异。在这里，我们演示了将整个CRISPR有效载荷无毒地输送到人类主要血液祖细胞中的过程。

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更新日期：2019-05-27

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