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siRNA递送系统的策略，设计和化学。
Advanced Drug Delivery Reviews ( IF 15.2 ) Pub Date : 2019-05-15 , DOI: 10.1016/j.addr.2019.05.004 Yizhou Dong 1 , Daniel J Siegwart 2 , Daniel G Anderson 3
Advanced Drug Delivery Reviews ( IF 15.2 ) Pub Date : 2019-05-15 , DOI: 10.1016/j.addr.2019.05.004 Yizhou Dong 1 , Daniel J Siegwart 2 , Daniel G Anderson 3
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利用RNA干扰（RNAi）的新兴疗法具有治疗多种疾病的潜力，因为它们具有可逆性沉默靶基因的能力。2018年8月，FDA批准了首个siRNA治疗药物，称为ONPATTRO™（Patisiran），用于治疗甲状腺素介导的淀粉样变性病。这是siRNA递送领域的重要里程碑，为其他siRNA药物打开了大门。当前，针对多种疾病（包括癌症，遗传性疾病和病毒感染）的20多种基于小干扰RNA（siRNA）的疗法正在临床试验中。为了最大程度地提高基于siRNA的药物的治疗效果，已应用了许多化学策略来解决与功效，特异性和安全性相关的问题。这篇综述着重于非病毒siRNA递送系统背后的化学观点，包括siRNA合成，siRNA结合物以及使用核苷酸，脂质和聚合物的纳米颗粒递送。追踪和理解使siRNA成为药物的策略的化学发展对于指导其他临床候选药物的开发以及使siRNA治疗剂的长期成功至关重要。
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更新日期：2019-05-16
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