当前位置：
X-MOL 学术
›
Nat. Rev. Drug. Disc.
›
论文详情
Our official English website, www.x-mol.net, welcomes your
feedback! (Note: you will need to create a separate account there.)
腺相关病毒载体作为基因治疗递送的平台。
Nature Reviews Drug Discovery ( IF 122.7 ) Pub Date : 2019-05-01 , DOI: 10.1038/s41573-019-0012-9 Dan Wang 1, 2, 3 , Phillip W L Tai 1, 2, 3 , Guangping Gao 1, 2, 3
Affiliation
|
腺相关病毒 （AAV） 载体是治疗多种人类疾病的基因递送的领先平台。在开发临床理想的 AAV 衣壳、优化基因组设计和利用革命性生物技术方面的最新进展为基因治疗领域的发展做出了重大贡献。AAV 介导的基因替代、基因沉默和基因编辑方面的临床前和临床成功帮助 AAV 成为理想的治疗载体，两种基于 AAV 的疗法在欧洲或美国获得了监管批准。对 AAV 生物学的持续研究以及对相关治疗挑战和局限性的理解将为未来的临床成功奠定基础。
"点击查看英文标题和摘要"
京公网安备 11010802027423号