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Maximizing the Potency of siRNA Lipid Nanoparticles for Hepatic Gene Silencing In Vivo
Angewandte Chemie International Edition ( IF 16.1 ) Pub Date : 2012-07-10 , DOI: 10.1002/anie.201203263 Muthusamy Jayaraman 1 , Steven M Ansell , Barbara L Mui , Ying K Tam , Jianxin Chen , Xinyao Du , David Butler , Laxman Eltepu , Shigeo Matsuda , Jayaprakash K Narayanannair , Kallanthottathil G Rajeev , Ismail M Hafez , Akin Akinc , Martin A Maier , Mark A Tracy , Pieter R Cullis , Thomas D Madden , Muthiah Manoharan , Michael J Hope
Angewandte Chemie International Edition ( IF 16.1 ) Pub Date : 2012-07-10 , DOI: 10.1002/anie.201203263 Muthusamy Jayaraman 1 , Steven M Ansell , Barbara L Mui , Ying K Tam , Jianxin Chen , Xinyao Du , David Butler , Laxman Eltepu , Shigeo Matsuda , Jayaprakash K Narayanannair , Kallanthottathil G Rajeev , Ismail M Hafez , Akin Akinc , Martin A Maier , Mark A Tracy , Pieter R Cullis , Thomas D Madden , Muthiah Manoharan , Michael J Hope
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Special (lipid) delivery: The role of the ionizable lipid pKa in the in vivo delivery of siRNA by lipid nanoparticles has been studied with a large number of head group modifications to the lipids. A tight correlation between the lipid pKa value and silencing of the mouse FVII gene (FVII ED50) was found, with an optimal pKa range of 6.2–6.5 (see graph). The most potent cationic lipid from this study has ED50 levels around 0.005 mg kg−1 in mice and less than 0.03 mg kg−1 in non‐human primates.
中文翻译：
最大限度地提高 siRNA 脂质纳米颗粒在体内肝基因沉默中的效力
特殊（脂质）递送：通过对脂质进行大量头基修饰，研究了可电离脂质 p K a在脂质纳米粒子体内递送 siRNA 中的作用。脂质P的的紧密相关ķ一个 值和鼠标FVII基因（FVII ED的沉默50）被发现，具有最佳p ķ一个范围的6.2-6.5（见图）。本研究中最有效的阳离子脂质的 ED 50水平在小鼠中约为 0.005 mg kg -1，在非人类灵长类动物中低于 0.03 mg kg -1。
更新日期：2012-07-10
中文翻译：
最大限度地提高 siRNA 脂质纳米颗粒在体内肝基因沉默中的效力
特殊（脂质）递送：通过对脂质进行大量头基修饰，研究了可电离脂质 p K a在脂质纳米粒子体内递送 siRNA 中的作用。脂质P的的紧密相关ķ一个 值和鼠标FVII基因（FVII ED的沉默50）被发现，具有最佳p ķ一个范围的6.2-6.5（见图）。本研究中最有效的阳离子脂质的 ED 50水平在小鼠中约为 0.005 mg kg -1，在非人类灵长类动物中低于 0.03 mg kg -1。
京公网安备 11010802027423号