Chronic myelomonocytic leukemia (CMML) is a rare hematologic malignancy with overlapping features of myelodysplastic neoplasm (MDS) and myeloproliferative neoplasms characterized by peripheral blood monocytosis [1]. There is a predisposition for transformation to acute myeloid leukemia (AML), termed CMML with blast transformation (CMML-BT) [2, 3]. Hypomethylating agents (HMAs) are the sole FDA approved therapy for CMML albeit without established efficacy in terms of prolonging overall survival (OS) and halting disease evolution [4,5,6]. In order to improve response rates, venetoclax (VEN) has been combined with HMAs extrapolating data from AML and MDS [7, 8]. Single centers have offered varied results on the added benefit of VEN to HMA therapy in CMML and CMML-BT [9,10,11], but these studies lack control cohorts and are limited by small sample sizes of patients evaluated in each treatment setting and disease category.

To clarify the role of upfront HMA + VEN in patients with CMML and CMML-BT, we performed a multicenter retrospective cohort study utilizing a propensity score matched (PSM) cohort of patients treated with HMA alone.

慢性粒单核细胞白血病（chronic myelomonocytic leukemia， CMML）是一种罕见的血液系统恶性肿瘤，具有骨髓增生异常肿瘤（myelodysgenerative neoplasm， MDS）和以外周血单核细胞增多症为特征的骨髓增生性肿瘤的重叠特征[1]。存在转化为急性髓系白血病 （AML） 的易感性，称为原始细胞转化的 CMML （CMML-BT） [2， 3]。低甲基化剂 （HMA） 是 FDA 唯一批准的 CMML 疗法，但在延长总生存期 （OS） 和阻止疾病发展方面尚未确定疗效 [4,5,6]。为了提高反应率，维奈托克 （VEN） 已与 HMA 联合使用，从 AML 和 MDS 推断数据 [7， 8]。关于VEN对CMML和CMML-BT治疗HMA治疗的额外益处，单中心提供了不同的结果[9,10,11]，但这些研究缺乏对照队列，并且受到每种治疗环境和疾病类别中评估的患者样本量小的限制。

为了阐明前期 HMA + VEN 在 CMML 和 CMML-BT 患者中的作用，我们进行了一项多中心回顾性队列研究，利用单独接受 HMA 治疗的患者的倾向评分匹配 （PSM） 队列。