On December 1st, 2022, the FDA approved the new molecular entity olutasidenib (Rezlidhia: Rigel Pharmaceuticals), a small-molecule inhibitor of isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1), for the treatment of adult patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (R/R AML) with a susceptible IDH1 mutation as detected by an FDA-approved test. The efficacy of olutasidenib was established based on complete remission (CR) + CR with partial hematological recovery (CRh) rate, duration of CR + CRh, and conversion of transfusion dependence (TD) to transfusion independence (TI) in Study 2102-HEM-101. In the pivotal trial, 147 adult patients treated with 150mg twice daily (BID) of olutasidenib were evaluable for efficacy. With a median follow-up of 10.2 months, the CR/CRh rate was 35% (95% CI: 27-43%), with a median duration of response of 25.9 months (95% CI: 13.5 months, not reached [NR]). Of the 86 patients that were TD at baseline, 29 became TI (34%). The most common (≥20%) adverse reactions were nausea, fatigue, arthralgia, leukocytosis, dyspnea, pyrexia, rash, mucositis, diarrhea, and transaminitis. An assessment of long-term safety of olutasidenib is a condition of this approval.

中文翻译：

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FDA 批准摘要：Olutasidenib 用于具有异柠檬酸脱氢酶 1 突变的复发或难治性急性髓性白血病成人患者


2022 年 12 月 1 日，FDA 批准了异柠檬酸脱氢酶-1 （IDH1） 的小分子抑制剂新分子实体 olutasidenib（Rezlidhia：Rigel Pharmaceuticals），用于治疗 FDA 批准的检测检测到易感 IDH1 突变的复发或难治性急性髓性白血病 （R/R AML） 成人患者。在研究 2102-HEM-101 中，olutasidenib 的疗效是根据完全缓解 （CR） + CR 和部分血液学恢复 （CRh） 率、CR + CRh 持续时间以及输血依赖 （TD） 转化为输血独立性 （TI） 来确定的。在关键试验中，147 名接受 150 毫克每日两次 （BID） 的 olutasidenib 治疗的成年患者可评估疗效。中位随访 10.2 个月，CR/CRh 率为 35% （95% CI： 27-43%），中位缓解持续时间为 25.9 个月 （95% CI： 13.5 个月，未达到 [NR]）。在基线时为 TD 的 86 例患者中，29 例 （34%） 为 TI。最常见的 （≥20%） 不良反应是恶心、疲劳、关节痛、白细胞增多、呼吸困难、发热、皮疹、粘膜炎、腹泻和转氨酶炎。对 olutasidenib 的长期安全性评估是该批准的一个条件。