Early T-cell precursor lymphoblastic leukemia/lymphoma (ETP-ALL/LBL) is a distinct subtype of T-ALL/LBL, characterized by a poor response to initial chemotherapy, a high relapse rate, and an inferior outcome. The treatment options for ETP-ALL/LBL are currently limited, and there are no reported clinical trials available for ETP-ALL/LBL. From June 2018 to June 2022, we conducted a single-arm, single-center, phase 2 trial (NCT03553238) in newly diagnosed ETP-ALL/LBL (age 14–55). Patients (N = 54) received pediatric-inspired chemotherapy plus tucidinostat, which was orally administered once daily at a dosage of 10 mg from induction to consolidation therapy. The primary endpoint was 3 year event-free survival (EFS). Secondary endpoints were overall survival (OS), relapse-free survival (RFS), complete remission rate and adverse events. The composite complete remission (CRc, complete response [CR] plus complete response with incomplete blood count recovery [CRi]) rate and MRD negativity after induction therapy was 91% (49 of 54 patients) and 65% (35 of 54 patients), respectively. The MRD negativity after consolidation was achieved in 87% patients (47 of 54 patients). With a median follow-up of 39.3 months (IQR, 20.6 to 60.0), the 3 year EFS rate was 67.7% (95% CI 56.2–81.7), the 3 year OS rate was 71.5% (95% CI 60.2–84.9) and the 3 year RFS rate was 67.5% (95% CI 55.9–81.6). The most common grade 3–4 adverse events were neutropenia (94%), anemia (85%), thrombocytopenia (76%), and infection (53%). Tucidinostat plus pediatric regimen is an effective and well-tolerated regimen for new diagnosed ETP-ALL/LBL, with high CRc and MRD negativity rates, as well as encouraging survival outcomes.

中文翻译：

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Tucidinostat 联合儿科启发化疗治疗新诊断的成人 ETP-ALL/LBL：一项单臂 2 期试验


早期 T 细胞前体淋巴细胞白血病/淋巴瘤 （ETP-ALL/LBL） 是 T-ALL/LBL 的一种独特亚型，其特征是对初始化疗反应不佳、复发率高和预后较差。ETP-ALL/LBL 的治疗选择目前有限，并且没有关于 ETP-ALL/LBL 的临床试验报道。从 2018 年 6 月到 2022 年 6 月，我们在新诊断的 ETP-ALL/LBL （年龄 14-55 岁） 中进行了一项单臂、单中心、2 期试验 （NCT03553238）。患者 （N = 54） 接受儿科启发化疗加 tucidinostat，从诱导治疗到巩固治疗，每天口服一次，剂量为 10 mg。主要终点是 3 年无事件生存期 （EFS）。次要终点是总生存期 （OS） 、无复发生存期 （RFS） 、完全缓解率和不良事件。诱导治疗后复合完全缓解 （CRc，完全缓解 [CR] 加完全缓解伴不完全血细胞计数恢复 [CRi]）率和 MRD 阴性分别为 91% （54 例患者中 49 例） 和 65% （54 例患者中 35 例）。巩固后 MRD 阴性在 87% 的患者 （54 例患者中有 47 例） 达到。中位随访 39.3 个月 （IQR，20.6 至 60.0），3 年 EFS 率为 67.7% （95% CI 56.2-81.7），3 年 OS 率为 71.5% （95% CI 60.2-84.9），3 年 RFS 率为 67.5% （95% CI 55.9-81.6）。最常见的 3-4 级不良事件是中性粒细胞减少症 （94%）、贫血 （85%）、血小板减少症 （76%） 和感染 （53%）。Tucidinostat 加儿科方案是一种有效且耐受性良好的方案，适用于新诊断的 ETP-ALL/LBL，具有高 CRc 和 MRD 阴性率，以及令人鼓舞的生存结果。