Homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH) is a rare inherited disorder characterised by extremely high concentrations of LDL cholesterol, leading to early-onset atherosclerosis. Lomitapide is an orally administered microsomal triglyceride transfer protein (MTP) inhibitor that effectively lowers LDL cholesterol and is approved for adults with HoFH. We aimed to investigate the efficacy and safety of lomitapide in paediatric patients with HoFH receiving standard-of-care lipid-lowering therapy.

中文翻译：

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洛米他派治疗纯合子家族性高胆固醇血症 （APH-19） 儿科患者：一项开放标签、多中心、3 期研究的疗效阶段结果


纯合子家族性高胆固醇血症 （HoFH） 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是低密度脂蛋白胆固醇浓度极高，导致早发性动脉粥样硬化。Lomitapide 是一种口服微粒体甘油三酯转运蛋白 （MTP） 抑制剂，可有效降低 LDL 胆固醇，并被批准用于 HoFH 成人患者。我们旨在研究洛美他那特在接受标准降脂治疗的 HoFH 儿科患者中的疗效和安全性。