Summary: Juvenile myelomonocytic leukemia (JMML) is a rare pediatric hematologic malignancy with a high relapse rate and a poor prognosis hallmarked by RAS pathway mutations. Stieglitz and colleagues conducted a phase II clinical trial using the MEK inhibitor trametinib to treat patients with relapsed and refractory juvenile myelomonocytic leukemia and observed an objective response rate of 50% and an overall survival of 80% after 4 years. See related article by Stieglitz et al., p. 1590 (4) .

中文翻译：

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如果你建造了它，患有罕见癌症的患者将会到来：复发和难治性 JMML 的成功临床试验


摘要：幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) 是一种罕见的儿童血液恶性肿瘤，具有高复发率和以 RAS 通路突变为特征的不良预后。 Stieglitz 及其同事进行了一项 II 期临床试验，使用 MEK 抑制剂曲美替尼 (Trametinib) 治疗复发难治性幼年型粒单核细胞白血病患者，观察到客观缓解率为 50%，4 年后总生存率为 80%。参见 Stieglitz 等人的相关文章，第 17 页。 1590（4）。