Companies are targeting poison exons embedded in mRNA transcripts as a strategy to restore wild-type protein abundance and cell fitness in severe pediatric epilepsy and other genetic diseases.

中文翻译：

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一类新的 mRNA 药物靶向有毒外显子


公司正在将嵌入 mRNA 转录本中的毒物外显子作为一种策略，以恢复严重小儿癫痫和其他遗传疾病中野生型蛋白质的丰度和细胞适应性。