Lenalidomide (LEN) can induce red blood cell-transfusion independence (RBC-TI) in 60–70% of del(5q) myelodysplastic neoplasm (MDS) patients. Current recommendation is to continue LEN in responding patients until failure or progression, with likelihood of toxicity and a high cost for healthcare systems. This HARMONY Alliance study investigated the outcome of MDS del(5q) patients who discontinued LEN while RBC-transfusion independent. We enrolled 118 patients with IPSS-R low-intermediate risk. Seventy patients (59%) discontinued LEN for intolerance, 38 (32%) per their physician decision, nine (8%) per their own decision and one (1%) for unknown reasons. After a median follow-up of 49 months from discontinuation, 50/118 patients lost RBC-TI and 22/30 who underwent cytogenetic re-evaluation lost complete cytogenetic response. The median RBC-TI duration was 56 months. In multivariate analysis, RBC-TI duration after LEN discontinuation correlated with low transfusion burden before LEN therapy, treatment ≥ 12 LEN cycles, younger age and higher Hb level at LEN withdrawal. Forty-eight patients were re-treated with LEN for loss of response and 28 achieved again RBC-TI. These data show that stopping LEN therapy in MDS del(5q) patients who reached RBC-TI allows prolonged maintenance of TI in a large subset of patients.

来那度胺 （LEN） 可在 60-70% 的 del（5q） 骨髓增生异常肿瘤 （MDS） 患者中诱导红细胞输注独立性 （RBC-TI）。目前的建议是，在有反应的患者中继续使用 LEN，直到失败或进展，这可能存在毒性并且医疗保健系统的成本很高。这项 HARMONY Alliance 研究调查了 MDS del（5q） 患者在红细胞输血不依赖时停止 LEN 的预后。我们招募了 118 例 IPSS-R 中低风险患者。70 名患者 （59%） 因不耐受而停止 LEN，38 名 （32%） 根据医生的决定，9 名 （8%） 根据自己的决定，1 名 （1%） 因不明原因停止。停药后中位随访 49 个月后，50/118 患者丢失了 RBC-TI，22/30 接受细胞遗传学重新评估的患者失去了完全的细胞遗传学反应。中位 RBC-TI 持续时间为 56 个月。在多变量分析中，LEN 停药后 RBC-TI 持续时间与 LEN 治疗前的低输血负担相关，治疗≥ 12 个 LEN 周期、年龄较小和 LEN 退出时 Hb 水平较高。48 例患者因反应丧失而再次接受 LEN 治疗，28 例患者再次达到 RBC-TI。这些数据表明，在达到 RBC-TI 的 MDS del（5q） 患者中停止 LEN 治疗可以延长大部分患者的 TI 维持时间。