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Assessment of Visual Function with Cotoretigene Toliparvovec in X-Linked Retinitis Pigmentosa in the Randomized XIRIUS Phase 2/3 Study
Ophthalmology ( IF 13.1 ) Pub Date : 2024-02-28 , DOI: 10.1016/j.ophtha.2024.02.023 Byron L Lam 1 , Mark E Pennesi 2 , Christine N Kay 3 , Sushil Panda 4 , James A Gow 4 , Guolin Zhao 4 , Robert E MacLaren 5 ,
Ophthalmology ( IF 13.1 ) Pub Date : 2024-02-28 , DOI: 10.1016/j.ophtha.2024.02.023 Byron L Lam 1 , Mark E Pennesi 2 , Christine N Kay 3 , Sushil Panda 4 , James A Gow 4 , Guolin Zhao 4 , Robert E MacLaren 5 ,
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Cotoretigene toliparvovec (BIIB112/AAV8-RPGR) is an investigational vector-based gene therapy designed to provide a full-length, codon-optimized retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR) protein to individuals with RPGR -associated X-linked retinitis pigmentosa (XLRP). We assessed efficacy and tolerability of cotoretigene toliparvovec subretinal gene therapy.
中文翻译：
在随机 XIRIUS 2/3 期研究中使用 Cotoretigene Toliparvovec 评估 X 连锁视网膜色素变性中的视觉功能
Cotoretigene toliparvovec （BIIB112/AAV8-RPGR） 是一种基于研究载体的基因疗法，旨在为 RPGR 相关 X 连锁视网膜色素变性 （XLRP） 个体提供全长、密码子优化的视网膜色素变性 GTP 酶调节因子 （RPGR） 蛋白。我们评估了 cotoretigene toliparvovec 视网膜下基因治疗的疗效和耐受性。
更新日期：2024-02-28
中文翻译：
在随机 XIRIUS 2/3 期研究中使用 Cotoretigene Toliparvovec 评估 X 连锁视网膜色素变性中的视觉功能
Cotoretigene toliparvovec （BIIB112/AAV8-RPGR） 是一种基于研究载体的基因疗法，旨在为 RPGR 相关 X 连锁视网膜色素变性 （XLRP） 个体提供全长、密码子优化的视网膜色素变性 GTP 酶调节因子 （RPGR） 蛋白。我们评估了 cotoretigene toliparvovec 视网膜下基因治疗的疗效和耐受性。
京公网安备 11010802027423号