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Recommended Tool Compounds for Modifying the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Channel Variants
ACS Pharmacology & Translational Science ( IF 4.9 ) Pub Date : 2024-03-14 , DOI: 10.1021/acsptsci.3c00362 XiaoXuan Han 1 , Danni Li 1 , Yimin Zhu 1 , Elena K Schneider-Futschik 1
ACS Pharmacology & Translational Science ( IF 4.9 ) Pub Date : 2024-03-14 , DOI: 10.1021/acsptsci.3c00362 XiaoXuan Han 1 , Danni Li 1 , Yimin Zhu 1 , Elena K Schneider-Futschik 1
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Cystic fibrosis (CF) is a genetic disorder arising from variations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene, leading to multiple organ system defects. CFTR tool compounds are molecules that can modify the activity of the CFTR channel. Especially, patients that are currently not able to benefit from approved CFTR modulators, such as patients with rare CFTR variants, benefit from further research in discovering novel tools to modulate CFTR. This Review explores the development and classification of CFTR tool compounds, including CFTR blockers (CFTRinh-172, GlyH-101), potentiators (VRT-532, Genistein), correctors (VRT-325, Corr-4a), and other approved and unapproved modulators, with detailed descriptions and discussions for each compound. The challenges and future directions in targeting rare variants and optimizing drug delivery, and the potential synergistic effects in combination therapies are outlined. CFTR modulation holds promise not only for CF treatment but also for generating CF models that contribute to CF research and potentially treating other diseases such as secretory diarrhea. Therefore, continued research on CFTR tool compounds is critical.
中文翻译：
用于修饰囊性纤维化跨膜电导调节通道变体的推荐工具化合物
囊性纤维化（CF）是一种由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因变异引起的遗传性疾病，可导致多器官系统缺陷。 CFTR工具化合物是可以改变CFTR通道活性的分子。特别是，目前无法从批准的 CFTR 调节剂中受益的患者，例如患有罕见 CFTR 变异的患者，可以从发现调节 CFTR 的新工具的进一步研究中受益。本综述探讨了 CFTR 工具化合物的开发和分类，包括 CFTR 阻滞剂（CFTRinh-172、GlyH-101）、增强剂（VRT-532、Genistein）、校正剂（VRT-325、Corr-4a）以及其他已批准和未批准的药物调节剂，以及每种化合物的详细描述和讨论。概述了针对罕见变异和优化药物输送的挑战和未来方向，以及联合疗法的潜在协同效应。 CFTR 调节不仅有望用于 CF 治疗，还可以生成 CF 模型，为 CF 研究做出贡献，并有可能治疗分泌性腹泻等其他疾病。因此，对 CFTR 工具化合物的持续研究至关重要。
更新日期：2024-03-14
中文翻译：
用于修饰囊性纤维化跨膜电导调节通道变体的推荐工具化合物
囊性纤维化（CF）是一种由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因变异引起的遗传性疾病，可导致多器官系统缺陷。 CFTR工具化合物是可以改变CFTR通道活性的分子。特别是，目前无法从批准的 CFTR 调节剂中受益的患者，例如患有罕见 CFTR 变异的患者，可以从发现调节 CFTR 的新工具的进一步研究中受益。本综述探讨了 CFTR 工具化合物的开发和分类，包括 CFTR 阻滞剂（CFTRinh-172、GlyH-101）、增强剂（VRT-532、Genistein）、校正剂（VRT-325、Corr-4a）以及其他已批准和未批准的药物调节剂，以及每种化合物的详细描述和讨论。概述了针对罕见变异和优化药物输送的挑战和未来方向，以及联合疗法的潜在协同效应。 CFTR 调节不仅有望用于 CF 治疗，还可以生成 CF 模型，为 CF 研究做出贡献，并有可能治疗分泌性腹泻等其他疾病。因此，对 CFTR 工具化合物的持续研究至关重要。
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