Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal neurodegenerative disease characterized by the loss of upper and lower motor neurons. Presently, three FDA-approved drugs are available to help slow functional decline for patients with ALS, but no cure yet exists. With an average life expectancy of only two to five years after diagnosis, there is a clear need for biomarkers to improve the care of patients with ALS and to expedite ALS treatment development. Here, we provide a review of the efforts made towards identifying diagnostic, prognostic, susceptibility/risk, and response fluid biomarkers with the intent to facilitate a more rapid and accurate ALS diagnosis, to better predict prognosis, to improve clinical trial design, and to inform interpretation of clinical trial results. Over the course of 20 + years, several promising fluid biomarker candidates for ALS have emerged. These will be discussed, as will the exciting new strategies being explored for ALS biomarker discovery and development.

中文翻译：

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肌萎缩侧索硬化症的液体生物标志物：综述


肌萎缩侧索硬化症 （ALS） 是一种致命的神经退行性疾病，其特征是上下运动神经元的丧失。目前，有三种 FDA 批准的药物可用于帮助减缓 ALS 患者的功能下降，但尚无治愈方法。由于诊断后的平均预期寿命仅为 2 到 5 年，因此显然需要生物标志物来改善 ALS 患者的护理并加快 ALS 治疗的发展。在这里，我们回顾了为识别诊断、预后、易感性/风险和反应液体生物标志物所做的努力，目的是促进更快速和准确的 ALS 诊断，更好地预测预后，改进临床试验设计，并为临床试验结果的解释提供信息。在 20 + 年的时间里，已经出现了几种有前途的 ALS 液体生物标志物候选者。将讨论这些，以及正在探索的 ALS 生物标志物发现和开发的令人兴奋的新策略。