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调节激活的 PI3K Delta 综合征中的 PI3K 信号通路：临床视角
Journal of Clinical Immunology ( IF 7.2 ) Pub Date : 2023-12-27 , DOI: 10.1007/s10875-023-01626-0 Lucinda J Berglund 1, 2
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活化磷酸肌醇-3-激酶 （PI3K） δ 综合征 （APDS） 是一种以免疫失调为特征的先天性免疫错误。自从发现导致 PI3Kδ 过度激活的基因突变以来，除了支持疗法外，APDS 患者的治疗还开始专注于 PI3K 通路的调节。mTOR 抑制剂西罗莫司已有效用于该病症的某些临床表现，但特异性 PI3Kδ 抑制剂 leniolisib 的到来已显示出有希望的早期结果，并可能提供更有针对性的方法。本文总结了 PI3K 通路生物学的关键方面，并从临床角度讨论了 APDS 中 PI3K 通路细微调节的潜在选择，强调了与血液系统恶性肿瘤中 PI3K 抑制的差异。
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