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CRISPR-Cas12和OMEGA系统在基因组编辑中的最新应用
Molecular Therapy ( IF 12.1 ) Pub Date : 2023-11-11 , DOI: 10.1016/j.ymthe.2023.11.013 Isabel Wen Badon 1 , Yeounsun Oh 1 , Ho-Joong Kim 2 , Seung Hwan Lee 1
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2012年，人们发现利用CRISPR系统的可重编程特性可以在目标DNA中诱导精确的基因编辑。此后，多项研究调查了 CRISPR 系统编辑各种生物有机体的潜力。对于从细菌和古细菌中获得的典型CRISPR系统，已经进行了许多应用研究并扩展到各个领域。迄今为止，除了CRISPR-Cas9之外，具有各种特征的直系同源物已经被发现，并正在基因编辑领域得到深入研究。 CRISPR-Cas12及其各种直系同源物是基因组编辑工具的代表性例子，与Cas9相比，在靶基因编辑方面具有更优越的特性。最近，基于系统发育分析，OMEGA（专性移动元件引导活性）系统的TnpB和Fanzor被确定为CRISPR-Cas12的祖先。值得注意的是，Cas12 和 OMEGA 核酸内切酶的紧凑尺寸允许腺相关病毒 (AAV) 递送；因此，他们准备挑战 Cas9 进行基因治疗。本综述重点关注这些 RNA 引导的可重编程核酸内切酶：它们的结构、生物化学、脱靶效应以及在治疗性基因编辑中的应用。
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