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CRISPR-Cas12 和 OMEGA 系统在基因组编辑中的应用进展
Molecular Therapy ( IF 12.1 ) Pub Date : 2023-11-11 , DOI: 10.1016/j.ymthe.2023.11.013 Isabel Wen Badon 1 , Yeounsun Oh 1 , Ho-Joong Kim 2 , Seung Hwan Lee 1
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2012 年，发现可以使用 CRISPR 系统的可重编程特性在靶 DNA 中诱导精确的基因编辑。从那时起，几项研究调查了 CRISPR 系统编辑各种生物体的潜力。对于从细菌和古细菌中获得的典型 CRISPR 系统，已经进行了许多应用研究，并已扩展到各个领域。迄今为止，已经发现了具有除 CRISPR-Cas9 以外的各种特征的直系同源物，并正在基因编辑领域进行深入研究。CRISPR-Cas12 及其各种直系同源物是基因组编辑工具的代表性例子，与 Cas9 相比，在体内靶基因编辑方面具有优越的 特性。最近，基于系统发育分析，OMEGA （专性移动元件引导活性） 系统的 TnpB 和 Fanzor 被确定为 CRISPR-Cas12 的祖先。值得注意的是，Cas12 和 OMEGA 核酸内切酶的紧凑尺寸允许腺相关病毒 （AAV） 递送;因此，他们将挑战 Cas9 进行 体内基因治疗。本文重点介绍这些 RNA 引导的重编程核酸内切酶：它们的结构、生物化学、脱靶效应以及在治疗性基因编辑中的应用。
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