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基于 DNA 折纸的基因编辑系统，用于体内高效基因治疗
Angewandte Chemie International Edition ( IF 16.1 ) Pub Date : 2023-10-31 , DOI: 10.1002/anie.202315093 Wantao Tang 1, 2 , Ting Tong 2 , Hong Wang 2 , Xuehe Lu 2 , Changping Yang 1, 2 , Yushuai Wu 2, 3 , Yuang Wang 2 , Jianbing Liu 2, 3 , Baoquan Ding 1, 2, 3
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DNA纳米结构作为智能药物输送系统已被广泛开发。在此，构建了表面具有精确组织的富含PAM区域的DNA折纸，通过PAM引导的组装和预先设计的DNA/RNA杂交来有效地招募和加载sgRNA/Cas9复合物，以用于肿瘤相关基因的靶向基因编辑。这种基于DNA折纸的基因编辑系统已经在体内实现了显着的基因治疗。
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