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脂质纳米颗粒在脑内注射后将 mRNA 传递到大脑
Biochemistry ( IF 2.9 ) Pub Date : 2023-09-20 , DOI: 10.1021/acs.biochem.3c00371 Jan Tuma 1, 2 , Yu-Ju Chen 1 , Michael G Collins 1 , Abhik Paul 1 , Jie Li 3, 4 , Hesong Han 3, 4 , Rohit Sharma 3, 4 , Niren Murthy 3, 4 , Hye Young Lee 1
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神经系统疾病通常会使人衰弱，无法治愈。目前的大多数疗法都是姑息疗法，而不是缓解疾病的疗法。因此，非常需要治疗神经系统疾病的新策略。基于 mRNA 的疗法在治疗此类神经系统疾病方面具有巨大潜力；然而，分娩方面的挑战限制了它们的临床潜力。脂质纳米颗粒（LNP）因其更安全的毒性和更高的功效而成为一种有前途的大脑递送载体。尽管如此，人们对 LNP 介导的 mRNA 向大脑的传递知之甚少。在这里，我们采用基于 MC3 的 LNP，成功地将 Cre mRNA 和 Cas9 mRNA/Ai9 sgRNA 传递到成年 Ai9 小鼠大脑中；通过直接脑内注射 MC3 LNP mRNA，发现超过一半的整个纹状体和海马体沿着头尾轴被渗透。 MC3 LNP Cre mRNA 成功转染纹状体（~52% 效率）和海马（~49% 效率）的细胞。此外，我们证明 MC3 LNP Cas9 mRNA/Ai9 sgRNA 编辑纹状体（~7% 效率）和海马（~3% 效率）中的细胞。进一步的分析表明，MC3 LNP 介导 mRNA 递送至多种细胞类型，包括大脑中的神经元、星形胶质细胞和小胶质细胞。总体而言，基于 LNP 的 mRNA 递送在脑组织中有效，并且在治疗复杂的神经系统疾病方面显示出巨大的前景。
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