造血干细胞（HSC），尤其是 CD34 ⁺细胞的充分动员对于血液恶性肿瘤或自身免疫性疾病患者的干细胞移植是必要的。Burixafor 是 CXC 趋化因子受体 4 的抑制剂，可破坏骨髓中的 CXC 基序趋化因子 12 (CXCL12)/CXCR4 轴，从而将 HSC 释放到循环中。在小鼠中，单次静脉注射剂量的 burixafor 被迅速吸收（达到最大浓度的时间为 5 分钟），并在 30 分钟内增加外周白细胞计数。此外，在一项随机、双盲、安慰剂对照、单剂量递增研究中，对 64 名健康受试者给予 burixafor，以评估安全性、药代动力学和药效学。8 个队列的受试者接受 burixafor 静脉注射剂量范围为 0.10 至 4.40 mg/kg。单剂量通常是安全且耐受性良好的。据报道，剂量为 2.24 mg/kg 或更高时出现胃肠道事件。暴露量（最大浓度和浓度-时间曲线下面积）以大致与剂量成比例的方式增加。达到最大浓度的时间中位数为 0.26-0.30 小时，与剂量不成比例。正如预期的那样，白细胞、CD133 ⁺细胞和CD34 ⁺细胞浓度通常随着burixafor剂量从0.10 mg/kg增加至3.14 mg/kg而增加。在最高水平时，CD34 ⁺细胞计数比基线水平增加 3 至 14 倍。这些结果为 burixafor 的持续临床开发提供了支持。



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