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开发 8-17 种在细胞中发挥功能的 XNAzyme
Chemical Science ( IF 7.6 ) Pub Date : 2023-06-28 , DOI: 10.1039/d3sc01928d
Kosuke Chiba 1 , Takao Yamaguchi 1 , Satoshi Obika 1, 2, 3
Chemical Science ( IF 7.6 ) Pub Date : 2023-06-28 , DOI: 10.1039/d3sc01928d
Kosuke Chiba 1 , Takao Yamaguchi 1 , Satoshi Obika 1, 2, 3
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DNA酶（DNAzymes）能够以高特异性切割靶RNA，作为潜在的基于寡核苷酸的疗法已被广泛研究。最近，已经开发出异种核酸（XNA）修饰的DNA酶（XNAzymes），在培养细胞中表现出裂解活性。然而，尚未建立一种修饰在细胞中发挥作用的 XNAzyme 的通用方法。在这里，我们报告了一种基于 X 射线晶体结构的方法来修饰 8-17 个 DNAzyme；这种方法使我们能够有效地找到合适的 XNA 进行修改。我们的方法结合用于设计反义寡核苷酸的修饰策略，合理设计了8-17 XNAzyme（“X8-17”），在RNA切割和针对核酸酶的生物稳定性方面实现了高效能。X8-17，用 2′- O-甲基 RNA、锁定核酸和硫代磷酸酯修饰，成功诱导细胞内源性MALAT-1和SRB1 RNA 敲低。这种方法可能有助于开发基于 XNAzyme 的新型治疗剂。
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更新日期：2023-06-28
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