Drug Delivery and Translational Research ( IF 5.7 ) Pub Date : 2023-03-29 , DOI: 10.1007/s13346-023-01320-z Frazer Sinclair 1 , Anjuman A Begum 1 , Charles C Dai 1 , Istvan Toth 1, 2, 3 , Peter M Moyle 1
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CRISPR（成簇规则间隔短回文重复序列）/Cas9 基因组编辑系统是一项重大技术突破，为用于治疗和诊断目的以及精准医疗的基因组编辑带来了革命性变化。随着 CRISPR/Cas9 系统的出现，关键的限制因素之一是将该系统安全有效地递送至感兴趣的细胞或组织。已经研究了几种方法来寻找可以实现组织靶向递送的递送系统，从而降低脱靶编辑的机会。虽然病毒载体在体外、体内和离体递送 CRISPR/Cas9 方面显示出前景，但由于货物包装能力有限、难以大规模生产、免疫原性和插入诱变。非病毒递送载体的快速发展，包括使用脂质、聚合物、肽和基于无机纳米颗粒的递送系统，已经确立了非病毒递送方法作为病毒载体的可行替代方案。本综述将介绍 CRISPR/Cas9 基因编辑系统的分子机制、提供基于 CRISPR/Cas9 的工具的当前策略、克服脱靶基因组编辑的策略概述以及改进基因组靶向和组织靶向的方法。我们还将重点介绍 CRISPR/Cas9 交付的当前发展和最近的临床试验。最后，将讨论克服该技术在临床试验中的局限性和适应性的未来方向。非病毒递送载体的快速发展，包括使用脂质、聚合物、肽和基于无机纳米颗粒的递送系统，已经确立了非病毒递送方法作为病毒载体的可行替代方案。本综述将介绍 CRISPR/Cas9 基因编辑系统的分子机制、提供基于 CRISPR/Cas9 的工具的当前策略、克服脱靶基因组编辑的策略概述以及改进基因组靶向和组织靶向的方法。我们还将重点介绍 CRISPR/Cas9 交付的当前发展和最近的临床试验。最后，将讨论克服该技术在临床试验中的局限性和适应性的未来方向。非病毒递送载体的快速发展，包括使用脂质、聚合物、肽和基于无机纳米颗粒的递送系统，已经确立了非病毒递送方法作为病毒载体的可行替代方案。本综述将介绍 CRISPR/Cas9 基因编辑系统的分子机制、提供基于 CRISPR/Cas9 的工具的当前策略、克服脱靶基因组编辑的策略概述以及改进基因组靶向和组织靶向的方法。我们还将重点介绍 CRISPR/Cas9 交付的当前发展和最近的临床试验。最后，将讨论克服该技术在临床试验中的局限性和适应性的未来方向。已建立非病毒传递方法作为病毒载体的可行替代方法。本综述将介绍 CRISPR/Cas9 基因编辑系统的分子机制、提供基于 CRISPR/Cas9 的工具的当前策略、克服脱靶基因组编辑的策略概述以及改进基因组靶向和组织靶向的方法。我们还将重点介绍 CRISPR/Cas9 交付的当前发展和最近的临床试验。最后，将讨论克服该技术在临床试验中的局限性和适应性的未来方向。已建立非病毒传递方法作为病毒载体的可行替代方法。本综述将介绍 CRISPR/Cas9 基因编辑系统的分子机制、提供基于 CRISPR/Cas9 的工具的当前策略、克服脱靶基因组编辑的策略概述以及改进基因组靶向和组织靶向的方法。我们还将重点介绍 CRISPR/Cas9 交付的当前发展和最近的临床试验。最后，将讨论克服该技术在临床试验中的局限性和适应性的未来方向。克服脱靶基因组编辑的策略概述，以及改善基因组靶向和组织靶向的方法。我们还将重点介绍 CRISPR/Cas9 交付的当前发展和最近的临床试验。最后，将讨论克服该技术在临床试验中的局限性和适应性的未来方向。克服脱靶基因组编辑的策略概述，以及改善基因组靶向和组织靶向的方法。我们还将重点介绍 CRISPR/Cas9 交付的当前发展和最近的临床试验。最后，将讨论克服该技术在临床试验中的局限性和适应性的未来方向。
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