Our official English website, www.x-mol.net, welcomes your
feedback! (Note: you will need to create a separate account there.)
突变型 NPM1 的存在与针对具有突变型 NPM1 的 AML 细胞的新型治疗剂的功效之间存在因果关系
Leukemia ( IF 12.8 ) Pub Date : 2023-03-28 , DOI: 10.1038/s41375-023-01882-4 Christopher P Mill 1 , Warren Fiskus 1 , Kaberi Das 1 , John A Davis 1 , Christine E Birdwell 1 , Tapan M Kadia 1 , Courtney D DiNardo 1 , Naval Daver 1 , Koichi Takahashi 1 , Koji Sasaki 1 , Gerard M McGeehan 2 , Xinjia Ruan 1 , Xiaoping Su 1 , Sanam Loghavi 1 , Hagop Kantarjian 1 , Kapil N Bhalla 1
Affiliation
在具有 NPM1 突变导致 NPM1 细胞质错位的 AML 中,使用 Menin 抑制剂 (MI) 和标准 AML 化疗可得到完全缓解。然而,mtNPM1 与这些药物疗效之间的因果关系和机制联系尚未明确。目前的研究利用 CRISPR-Cas9 编辑在 AML 细胞中敲除 (KO) 或敲入 mtNPM1 副本,证明 AML 细胞中 mtNPM1 的 KO 消除了对 MI、selinexor(exportin-1 抑制剂)和阿糖胞苷的敏感性。相反,mtNPM1 拷贝的敲入使 AML 细胞对 MI 或阿糖胞苷治疗显着敏感。 AML 治疗后,大多数患有 mtNPM1 和 FLT3 共突变的 AML 老年患者会出现 AML 复发,且预后不佳,因此需要新的有效疗法。利用带有 mtNPM1 KO 的 CRISPR 编辑的 AML 细胞的 RNA-Seq 特征,我们询问了 LINCS1000-CMap 数据集,并在顶级表达模拟物 (EM) 中发现了几种泛 HDAC 抑制剂和 WEE1 酪氨酸激酶抑制剂。此外,adavosertib(WEE1抑制剂)或panobinostat(泛HDAC抑制剂)治疗与MI对具有mtNPM1的AML细胞表现出协同体外致死活性。使用 adavosertib 或帕比司他治疗还可以减轻 AML 负担并提高对 MI 敏感或耐药的 AML 异种移植模型的生存率。
"点击查看英文标题和摘要"