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CRISPR-Cas 介导的转录调节:CRISPRa 和 CRISPRi 的治疗前景

Molecular Therapy ( IF 12.1 ) Pub Date : 2023-03-24 , DOI: 10.1016/j.ymthe.2023.03.024
Louise Bendixen 1 , Trine I Jensen 1 , Rasmus O Bak 1
Affiliation  


CRISPR-Cas 系统因其以可编程方式切割 DNA 的能力而闻名,这使得基因编辑变得民主化,并促进了基因治疗领域的最新突破。然而,使用核酸酶禁用的 Cas 酶的技术的更新迭代催生了各种不同类型的基因工程平台,例如使用 CRISPR 激活 (CRISPRa) 和 CRISPR 干扰 (CRISPRi) 系统的转录调节。这篇综述介绍了这些可编程转录调节器的创建、这些系统使用的各种传递方法以及最新的技术发展。 CRISPRa 和 CRISPRi 也已应用于遗传筛选中,用于询问基因功能并发现参与各种生物途径的基因。我们描述了最近令人信服的例子,说明这些工具如何成为解开遗传网络和揭示有关毁灭性疾病的重要信息的强大手段。最后,我们概述了转录调节已用于治疗的临床前研究,并讨论了这些新模式的潜在未来方向。





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更新日期:2023-03-24
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