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儿科急性髓系白血病干细胞剪接失调的检测和靶向
Cell Reports Medicine ( IF 11.7 ) Pub Date : 2023-03-07 , DOI: 10.1016/j.xcrm.2023.100962 Inge van der Werf 1 , Phoebe K Mondala 2 , S Kathleen Steel 2 , Larisa Balaian 2 , Luisa Ladel 2 , Cayla N Mason 2 , Raymond H Diep 2 , Jessica Pham 2 , Jacqueline Cloos 3 , Gertjan J L Kaspers 4 , Warren C Chan 5 , Adam Mark 6 , James J La Clair 5 , Peggy Wentworth 2 , Kathleen M Fisch 6 , Leslie A Crews 2 , Thomas C Whisenant 6 , Michael D Burkart 5 , Mary E Donohoe 2 , Catriona H M Jamieson 2
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小儿急性髓系白血病 (pAML) 的特点是复发率高且体细胞 DNA 突变相对较少。尽管开创性研究表明,剪接因子突变和错误剪接促进了成人抗治疗性白血病干细胞 (LSC) 的产生,但剪接失调在 pAML 中尚未得到广泛研究。在此,我们描述了单细胞蛋白质组学分析、FACS 纯化的造血干细胞和祖细胞的全转录组分析,然后进行差异剪接分析、双荧光慢病毒剪接报告基因分析,以及选择性剪接调节剂 Rebecsinib 在 pAML 中的潜力。使用这些方法,我们发现以差异外显子使用为代表的转录组剪接失调。此外,我们发现剪接调节因子 RBFOX2 下调,而CD47剪接亚型上调。重要的是,pAML 中的剪接失调导致瑞贝西尼在生存、自我更新和慢病毒剪接报告基因检测中的治疗脆弱性。总而言之,剪接失调的检测和靶向代表了 pAML 治疗的潜在临床易处理策略。
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