受树枝状大分子启发的纳米材料，用于<i>体内</i>向肺血管输送siRNA。,Nano Letters

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受树枝状大分子启发的纳米材料，用于体内向肺血管输送siRNA。
Nano Letters ( IF 9.6 ) Pub Date : 2015-04-02 00:00:00 , DOI: 10.1021/nl5048972
Omar F. Khan ₁ , Edmond W. Zaia ₁ , Siddharth Jhunjhunwala ₁ , Wen Xue _{1,

2} , Wenxin Cai ₁ , Dong Soo Yun ₁ , Carmen M. Barnes ₃ , James E. Dahlman _{1,

4} , Yizhou Dong _{1,

5} , Jeisa M. Pelet ₁ , Matthew J. Webber ₁ , Jonathan K. Tsosie ₁ , Tyler E. Jacks _{1,

2,

6} , Robert Langer _{1,

4,

7} , Daniel G. Anderson _{1,

4,

7}

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靶向RNA输送至肺内皮细胞具有治疗涉及炎症的疾病的潜力，例如慢性哮喘和阻塞性肺疾病。为此，合成了化学修饰的树枝状大分子纳米材料，并对其进行了优化，以将小分子干扰RNA（siRNA）靶向递送至肺血管。使用组合方法，将多代聚（酰胺基胺）和聚（丙基亚胺）树状聚合物上的游离胺用长度增加的烷基链取代。体内表现最好的材料发现筛选主要针对表达Tie2的肺内皮细胞。高剂量时，树枝状大分子脂质衍生物不会引起促炎性细胞因子的长期增加，动物也不会因毒性而体重减轻。我们相信这些材料具有作为肺部治疗RNA治疗剂的潜力。

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更新日期：2015-04-02

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