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接受 Mecasermin (Increlex) 治疗的 IGF-1 缺陷儿科患者干细胞群的变化
Stem Cell Reviews and Reports ( IF 4.5 ) Pub Date : 2022-10-21 , DOI: 10.1007/s12015-022-10457-2
Grubczak Kamil 1 , Stożek Karolina 2 , Starosz Aleksandra 1 , Bossowski Filip 2 , Pasławska Marta 2 , Bossowski Artur 2 , Moniuszko Marcin 1, 3
Affiliation  

涉及胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 的通路在生长发育中起着重要作用。IGF-1 的关键作用是通过涉及身材矮小的缺陷患者(包括 Laron 综合征个体)的研究发现的。值得注意的是,尽管正常生长受到干扰,但在 IGF-1 缺陷患者中发现了选定干细胞群的升高值。因此,我们在此重点研究这些细胞——极小胚胎样细胞 (VSEL) 和造血干细胞 (HSC) 在病理学中的作用。我们首次对这些人群对 rhIGF-1 (mecasermin) 疗法的反应进行了长期观察。对入选的患有 IGF-1 缺乏综合征的儿科受试者进行了 4-5 年的 rhIGF-1 治疗监测。选定的干细胞在外周血流式细胞术中进行分析,使用免疫酶法与化学引诱物 SDF-1 一起。收集患者数据以将实验结果与临床结果相关联。与健康对照相比,发现 IGF-1 缺陷患者最初表现出更高水平的 VSEL 和 HSC,随着他们对治疗的反应逐渐降低。这些变化与 SDF-1 血浆水平显着相关。还参考生长相关参数以及 IGF-1 和 IGFBP3 值报告了 VSEL 和 HSC 的相关性。值得注意的是,rhIGF-1 显示可有效诱导 Laron 患者的发育,在 80% 的受试者中至少达到适当的生长速度(与健康组相比)。总之,我们在这里提供了关于干细胞参与患者 IGF-1 缺陷的新见解。因此,

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更新日期:2022-10-22
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