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DMD 基因外显子 51 缺失的杜氏肌营养不良症患者诱导多能干细胞系 (ZSYYDNi001-A) 的生成和表征
Stem Cell Research ( IF 0.8 ) Pub Date : 2021-09-30 , DOI: 10.1016/j.scr.2021.102553 Liang Wang 1 , Huan Li 1 , Yaqin Li 2 , Min Xu 3 , Jinfu Lin 1 , Ziyu Liao 1 , Zhong Pei 1 , Cheng Zhang 1
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更新日期：2021-10-06
Stem Cell Research ( IF 0.8 ) Pub Date : 2021-09-30 , DOI: 10.1016/j.scr.2021.102553 Liang Wang 1 , Huan Li 1 , Yaqin Li 2 , Min Xu 3 , Jinfu Lin 1 , Ziyu Liao 1 , Zhong Pei 1 , Cheng Zhang 1
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杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种常见的遗传性神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉萎缩和虚弱。DMD是由于DMD基因发生突变，导致肌营养不良蛋白功能障碍所致。我们从一名携带DMD基因外显子 51 缺失的DMD患者中产生了诱导多能干细胞 (iPSC) 。该 iPSC 系可作为研究 DMD 发病机制和治疗方法的模型。
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