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合成的 snRNA m3G-CAP 增强外源蛋白质和核酸的核传递
Nucleic Acids Research ( IF 16.6 ) Pub Date : 2009-02-10 , DOI: 10.1093/nar/gkp048
Pedro M D Moreno 1 , Malgorzata Wenska , Karin E Lundin , Orjan Wrange , Roger Strömberg , C I Edvard Smith
Nucleic Acids Research ( IF 16.6 ) Pub Date : 2009-02-10 , DOI: 10.1093/nar/gkp048
Pedro M D Moreno 1 , Malgorzata Wenska , Karin E Lundin , Orjan Wrange , Roger Strömberg , C I Edvard Smith
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通过周围的膜进入细胞核对足够大的治疗分子构成了主要障碍之一，由于核孔径限制而被排除在外。在一些治疗应用中，一些核酸（如质粒 DNA）的大尺寸阻碍了它们进入核区室。然而，对于小寡核苷酸，实现更高的核浓度可能会有很大的好处。我们报告了由 2,2,7-三甲基鸟苷帽 (m 3 G-CAP)组成的天然 RNA 5' 端核定位信号的合成和可能的应用。该帽位于小核 RNA 中，这些 RNA 是参与核剪接的小核核糖核蛋白复合物的组成部分。我们演示了 m 3的使用G 信号作为可以连接到不同寡核苷酸的接头，从而赋予核靶向能力以运输大尺寸货物分子的能力。干扰剪接的寡核苷酸的合成加帽可能具有直接的临床应用。
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更新日期：2009-02-10
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