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siRNA：作用机制、挑战和治疗方法
European Journal of Pharmacology ( IF 4.2 ) Pub Date : 2021-05-24 , DOI: 10.1016/j.ejphar.2021.174178 Walhan Alshaer 1 , Hadil Zureigat 2 , Arwa Al Karaki 2 , Abdulfattah Al-Kadash 2 , Lobna Gharaibeh 3 , Ma'mon M Hatmal 4 , Alaa A A Aljabali 5 , Abdalla Awidi 6
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更新日期：2021-05-31
European Journal of Pharmacology ( IF 4.2 ) Pub Date : 2021-05-24 , DOI: 10.1016/j.ejphar.2021.174178 Walhan Alshaer 1 , Hadil Zureigat 2 , Arwa Al Karaki 2 , Abdulfattah Al-Kadash 2 , Lobna Gharaibeh 3 , Ma'mon M Hatmal 4 , Alaa A A Aljabali 5 , Abdalla Awidi 6
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由于特异性和引人注目的基因沉默，RNA 干扰 (RNAi) 有望成为治疗各种感染性、血液肿瘤、心血管和神经退行性疾病的重要方法。小干扰 RNA (siRNA) 的作用机制基于转录后基因沉默。siRNA 分子通常在疾病相关基因的敲除中具有特异性和效率。然而，它们的特点是细胞摄取量低并且容易受到核酸酶介导的降解。因此，siRNA 需要一种载体来保护它们并有效地递送到靶细胞中。本综述重点介绍了基于 siRNA 的作用机制、挑战和临床应用的最新进展。
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