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腺相关病毒载体介导的皮质脊髓束转导的优化:四种启动子的比较。
Gene Therapy ( IF 4.6 ) Pub Date : 2020-06-23 , DOI: 10.1038/s41434-020-0169-1
Bart Nieuwenhuis 1, 2 , Barbara Haenzi 1 , Sam Hilton 1 , Alejandro Carnicer-Lombarte 1 , Barbara Hobo 2 , Joost Verhaagen 2, 3 , James W Fawcett 1, 4
Affiliation  

腺相关病毒载体被广泛用作将基因转移到神经系统的载体。启动子和病毒载体血清型是决定转基因表达动态的两个关键因素。先前的一项比较研究表明,AAV1 显示出对 V 层皮质脊髓神经元的有效转导,但尚未确定皮质脊髓神经元中转基因表达的最佳启动子。在本文中,我们报告了四种常用启动子之间的并排比较:短 CMV 早期增强子/鸡 β 肌动蛋白 (sCAG)、人巨细胞病毒 (hCMV)、小鼠磷酸甘油酸激酶 (mPGK) 和人突触蛋白 (hSYN)发起人。带有这些启动子的报告结构被包装在 AAV1 中,并注射到大鼠和小鼠的感觉运动皮层中,以传导皮质脊髓束。6周后检查转基因表达水平和细胞转导谱。含有 hCMV 和 sCAG 启动子的 AAV1 载体导致神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞中的转基因表达。mPGK 和 hSYN 启动子指导最强的转基因表达。mPGK 启动子确实驱动了皮质神经元和少突胶质细胞中的表达,而用含有 hSYN 启动子的 AAV 转导导致神经元特异性表达,包括表达神经元的神经元周围网络和 V 层皮质脊髓神经元。这项启动子比较研究有助于改善转基因向大脑和脊髓的传递。





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更新日期:2020-06-24
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