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工程用于基因治疗的腺相关病毒载体。
Nature Reviews Genetics ( IF 39.1 ) Pub Date : 2020-02-10 , DOI: 10.1038/s41576-019-0205-4 Chengwen Li 1, 2 , R Jude Samulski 1, 3
Nature Reviews Genetics ( IF 39.1 ) Pub Date : 2020-02-10 , DOI: 10.1038/s41576-019-0205-4 Chengwen Li 1, 2 , R Jude Samulski 1, 3
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腺相关病毒（AAV）载体介导的基因传递最近被批准用于治疗遗传性失明和脊髓性肌萎缩症，并且对血友病和杜氏肌营养不良等其他罕见疾病取得了长期治疗效果。然而，目前的研究表明，AAV 载体的基因改造可能会进一步促进 AAV 基因治疗的成功。载体工程可以提高 AAV 转导效率（通过优化转基因盒）、载体趋向性（使用衣壳工程）以及衣壳和转基因避免宿主免疫反应的能力（通过对这些成分进行基因改造），以及优化大- 大规模生产 AAV。
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更新日期：2020-02-10
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