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使用2'-甲氧基乙基进行的位点特异性修饰可提高siRNA的特异性和活性。
Molecular Therapy - Nucleic Acids ( IF 6.5 ) Pub Date : 2017-12-17 , DOI: 10.1016/j.omtn.2017.10.003 Xinyun Song 1 , Xiaoxia Wang 1 , Yuan Ma 2 , Zicai Liang 1 , Zhenjun Yang 2 , Huiqing Cao 1
Molecular Therapy - Nucleic Acids ( IF 6.5 ) Pub Date : 2017-12-17 , DOI: 10.1016/j.omtn.2017.10.003 Xinyun Song 1 , Xiaoxia Wang 1 , Yuan Ma 2 , Zicai Liang 1 , Zhenjun Yang 2 , Huiqing Cao 1
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在针对人类疾病的基于小干扰RNA(siRNA)的疗法方面已取得了快速进展,但是合理优化siRNA的高特异性和有效沉默仍然是一个挑战。在这项研究中,我们探讨了在siRNA切割位点进行化学修饰的作用。我们发现在位置9和10的修饰显着降低了未修饰的siRNA链的沉默能力,但被修饰的链具有很好的耐受性。有趣的是,在裂解位点添加2'-甲氧基乙基(MOE)基团可通过促进修饰链的定向RNA诱导的沉默复合物(RISC)加载,提高siRNA的特异性和沉默活性。此外,我们将一条链的9和10位的MOE修饰与2' -O-甲基化(OMe)在另一条链的14位,并发现了一种协同效应,可提高siRNA的特异性。使用靶向siRNA的内源基因细胞间粘附分子1(ICAM1)验证了组合修饰的令人惊讶的有益效果。我们发现组合的修改消除了其脱靶效应。总之,我们建立了使用位点特异性MOE修饰优化siRNA的有效策略。该发现可以允许就活性和特异性而言创建用于治疗的优良siRNA。我们发现组合的修改消除了其脱靶效应。总之,我们建立了使用位点特异性MOE修饰优化siRNA的有效策略。该发现可以允许就活性和特异性而言创建用于治疗的优良siRNA。我们发现组合的修改消除了其脱靶效应。总之,我们建立了使用位点特异性MOE修饰优化siRNA的有效策略。该发现可以允许就活性和特异性而言创建用于治疗的优良siRNA。
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更新日期:2019-11-01
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