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将基因插入人类基因治疗的基因组安全港中。
Molecular Therapy ( IF 12.1 ) Pub Date : 2016-02-13 , DOI: 10.1038/mt.2016.38
Eirini P Papapetrou 1, 2, 3 , Axel Schambach 4, 5
Molecular Therapy ( IF 12.1 ) Pub Date : 2016-02-13 , DOI: 10.1038/mt.2016.38
Eirini P Papapetrou 1, 2, 3 , Axel Schambach 4, 5
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基因组安全港（GSH）是基因组中的位点，能够以确保新插入的遗传元素：（i）可预测地起作用和（ii）不会引起宿主基因组构成改变的方式容纳新遗传材料的整合对宿主细胞或生物体的危险。因此，GSHs是转基因插入的理想位点，其使用可增强基础研究中的功能遗传学研究以及人类基因治疗中的治疗应用。目前，人类基因组中不存在经过充分验证的GSH。在这里，我们回顾了我们先前提出的GSH标准，并讨论了扩展这些标准的其他注意事项，GSH的鉴定和验证策略，以及靶向GSH用于治疗应用的未来前景。鉴于基因组生物学的最新进展，
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更新日期：2019-11-01
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