本团队聚焦点干细胞与创新药物，主要研究方向： (1）神经系统疾病和损伤的发病机制研究：应用分子生物学和细胞生物学的方法，建立体外和体内疾病模型（特别是人类诱导干细胞的疾病模型和转基因的或人源化的动物模型），并重点研究神经系统的发育机制，阐明神经分化的基本机制和相应的发病机制。目标是通过这些研究，寻找治疗中枢神经系统损伤（如新生儿脑损伤，脊髓损伤，脑卒中）、神经系统疾病（多发性硬化症，唐氏综合症， 神经退行性疾病）的治疗靶点，将相应知识转化为神经保护和再生修复的药物治疗策略。 (2）干细胞生物学和再生医学研究：用化学生物学方法学与分子库筛选从事研究工作，主要以具有重要生物活性的化合物为模板的、多样性导向的、结构复杂的化合物库寻找并运用能够调控干细胞命运的小分子探针进行分子调控的作用机制研究；以细胞再编程技术或诱导干细胞技术为基础的疾病模型建立、药物筛选、新药研发，发现创新型脑保护和神经再生修复药物。 (3）药物递送及制剂研究：干细胞外泌体、脑部靶向LNP 递送系统等神经系统给药策略研究。