研究工作主要围绕基因表达调控,表观遗传修饰在疾病包括血液病,肿瘤以及神经退行性疾病中的作用。利用分类CRISPR-Cas9文库高通量筛选技术发现多个具有成药潜能的胎儿血红蛋白调控子,并揭示了其详细调控机制,为治疗地中海贫血症和镰刀型贫血症提供新靶点。已经在Science, Mol Cell, Nature Genetics, Cell Reports等国际著名期刊上发表多篇论文。
课题组研究方向包括:
1)结合高通量CRISPR文库筛选技术,生物化学,多组学,高通量测序,生物信息学等全面解析血红蛋白基因表达调控机制,鉴定具有治疗地中海贫血症潜能的新靶点,合作开发和测试具有治疗地中海贫血症潜能的小分子抑制剂。
2)解析极端特异转录因子ZNF410在发育和疾病中的功能。
3)推广高通量分类CRISPR文库筛选技术在肿瘤耐药,肿瘤免疫治疗等方面的应用。