胞嘧啶碱基编辑器（CBE）在胞嘧啶脱氨酶的脱氨作用下，无需双链DNA断裂就可以可以实现C:G到T:A碱基对的转化，对于由T-C或A-G点突变引起的遗传性疾病的基因治疗而言，具有潜在的应用价值。胞嘧啶脱氨酶对CBE性能有决定性的作用，不同物种的胞嘧啶脱氨酶在CBE中表现出不同的特性。有研究表明，用人源APOBEC3A（hA3A）替代CBE中的大鼠来源的APOBEC1（rA1），可以改善CBE的性能。近日，我们报道了一系列基于食蟹猴A3A（mA3A）及其变体的CBE，对其性开发和性能评估。相关研究结果发表在2024年3月26日的Cell Reports期刊上，论文标题为“Engineered CBEs based on Macaca fascicularis A3A with improved properties for precise genome editing”。在这项新的研究中，我们揭示了食蟹猴A3A及其SVR基序在改善CBE性能方面的重要性。

该项研究得到了国家自然科学基金（31671311和82070987），江苏省“六大人才高峰”计划（SWYY-127），江苏省卫健委中青年杰出人才支持计划（BJ2023087）和江苏省研究生科研创新计划（KYCX23_2523）等的支持。

参考资料：

Chun-Yan Ren, et al. Engineered CBEs based on Macaca fascicularis A3A with improved properties for precise genome editing. Cell Reports, 2024, doi.org/10.1016/j.celrep.2024.113878.